单碱基编辑

　　碱基编辑器主要有3种类型：胞嘧啶碱基编辑器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤碱基编辑器(adenine base editor, ABE)和糖基化酶碱基编辑器（Glycosylase base editor，GBE），它们在不需要DNA双链断裂和编辑模板的情况下可分别实现C-to-T，A-to-G和C-to-G的碱基编辑。许多单基因遗传疾病是由单核苷酸多态性(sing

TaC9-ABE单碱基编辑技术原理。黄博纯 供图

近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学与五邑大学副教授邹庆剑团队合作首次将腺苷脱氨酶与转录激活因子样效应子（TALE）融合，开发了一种不会产生Cas9依赖性脱靶的新型碱基编辑系统TaC9-ABE。相关研究3月24日在线发表于《细胞发现》（Cell Discovery）。赖良学和邹庆剑为该论文共同通讯作者。

单碱基编辑技术能够在不产生双链断裂

   5月20日美国遗传学家团队近日首次在非人灵长类模型中，实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑。这一成功意味着，只需单次注射，便可持久抑制肝脏中PCSK9基因的表达，其为心血管疾病的预防提供了全新的思路，并极大地推动了单碱基编辑技术的临床转化应用。研究报告19日公开于英国《自然》杂志网站。

人们熟知的CRISPR-Cas9工具被认为存在安全性和效率较低下等问

据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道，一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验，以期降低血胆固醇水平，从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。据报道，本次试验采用了一种新型CRISPR基因编辑技术——单碱基编辑技术，有望永久降低低密度脂蛋白水平。低密度脂蛋白，也被称为“坏”胆固醇，水平偏高可能引发动脉硬化，堵塞血管，引发心血管疾病。CRISPR基因

第一，基因编辑技术比转基因技术更加精准。转基因技术转入基因带有盲目性，整个位点带有随机性。而基因编辑技术能精准编辑。第二，转基因是在生物体内引入外源的，生物体本身不存在的DNA片段。且可能引入其他非必须片段。转基因存在争论。而基因编辑技术针对该生物本身的基因组进行编辑，通常包括基因敲除，基因中单或多碱基的增删改。理论上不存在外源基因的引入，因而不会存在转基因风险。

第一，基因编辑技术比转基因技术更加精准。转基因技术转入基因带有盲目性，整个位点带有随机性。而基因编辑技术能精准编辑。第二，转基因是在生物体内引入外源的，生物体本身不存在的DNA片段。且可能引入其他非必须片段。转基因存在争论。而基因编辑技术针对该生物本身的基因组进行编辑，通常包括基因敲除，基因中单或多碱基的增删改。理论上不存在外源基因的引入，因而不会存在转基因风险。